Почему некоторые лекарства стоят 2 миллиона долларов? Объясняет эксперт
Откуда возникает высокая стоимость некоторых лекарств, как в случае с препаратом от СМА Zolgensma, и почему фармкомпании не заинтересованы в средствах для долголетия?
Об этом в интервью ютуб-проекту «Это Осетинская» рассказала руководитель отдела анализа данных биотех-компании Monte Rosa Therapeutics и соосновательница стартапа Asylia Diagnostics Анна Костикова. Раньше она работала в крупной фармкомпании Novartis — им принадлежит, например, Zolgensma.
Как объясняет Костикова, для фармкомпаний количество больных — это прежде всего размер рынка. Например, меланома, которой страдают около 200 тысяч человек в США и столько же в Европе, считается относительно небольшим сегментом. В то же время рынок немелкоклеточного рака легкого, простаты или толстой кишки охватывает миллионы людей, что делает их приоритетными для инвестиций.
Однако не только этот фактор влияет на решение фармкомпаний заниматься разработкой определенного лекарства:
«Это не только количество пациентов, но и готовность платить за это заболевание, а это значит, насколько это действительно тяжелое заболевание, насколько оно на качестве жизни сказывается, как можно объяснить страховым компаниям, насколько мы продлеваем жизнь человеку, как это выражается в деньгах, которые недополучает экономика, и так далее».
По словам Анны, страховые компании разных стран имеют свои оценки стоимости года жизни человека. В Великобритании это составляет 20—30 тысяч фунтов (27—40 тысяч долларов), а в США — от 50 до 70 тысяч долларов. Эта математика объясняет в том числе астрономическую цену препарата от спинально-мышечной атрофии (СМА) «Zolgensma» в 2 миллиона долларов. Поскольку это одноразовая инъекция, которая вылечивает ребенка и позволяет ему прожить всю жизнь, стоимость препарата как бы подсуммирует стоимость всех спасенных лет.
Сколько стоит новое лекарство?
В то же время, как рассказывает Костикова, высокая стоимость лекарств обусловлена тем, что фармацевтическая отрасль является одной из самых наукоемких в мире. Чтобы создать новый препарат, необходимо объединить усилия огромного количества ученых разных специальностей: химиков, биологов, фармакологов, врачей, а также экспертов по биомаркерам и клинической разработке. Этот сложный спектр специалистов работает над единственным продуктом на протяжении очень долгого цикла, который включает множество промежуточных этапов.
Анна объясняет: когда мы говорим о миллиардных расходах, речь идет не о себестоимости производства конкретной успешной молекулы. Настоящая цена включает в себя стоимость всех совокупных провалов: десятков и сотен других молекул, которые были отсеяны на разных этапах и не дошли до рынка.
В результате, когда из сотни потенциальных лекарств до финала доходит только одно, на эту единственную успешную таблетку «нагружаются» все убытки, понесенные компанией во время неудачных разработок.
Почему болезни без рынка в миллиард долларов не интересны фарме?
«Когда рассчитывается потенциальный рынок для какой-то молекулы, которую мы хотим использовать для определенной болезни, всегда фарма ориентируется на то, что пиковые продажи должны быть не менее миллиарда для молекулы. Если это менее миллиарда в год, то тогда ты не хочешь выводить эту молекулу, потому что у тебя не окупится стоимость разработки и рисков, которые ты несешь», — доказывает экспертка.
Такая модель приводит к тому, что ряд заболеваний с небольшим рынком остается непривлекательным для научных исследований. Более того, такой подход противоречит идее персонализированной медицины.
Когда ученые решают сфокусироваться не на всех пациентах (например, с атеросклерозом), а только на 10% тех, кому конкретная молекула поможет наиболее эффективно, они автоматически в десять раз уменьшают потенциальный рынок. Если после такой сегментации прибыль падает ниже миллиарда, разработка прекращается. Компаниям проще и выгоднее производить универсальные лекарства для всех подряд.
Особенно сложная ситуация складывается с редкими заболеваниями. Если во всем мире на определенное заболевание страдают, например, всего 10 тысяч человек, цена лекарств для них становится астрономической. Именно так появляются препараты стоимостью в 2 миллиона долларов: это единственный способ для производителя окупить инвестиции в науку при малом количестве покупателей, объясняет Костикова.
В таких условиях разработка лекарств для узких групп пациентов часто происходит благодаря филантропам и сообществам пациентов.
Почему страховые компании не хотят вкладываться в долголетие?
Подобная логика ставит в тупик и тему долголетия. Ученые готовы искать способы замедлить старение, но бизнес-модель этого не позволяет.
Первая фундаментальная проблема заключается в самой системе страхования. У страховых компаний просто нет так называемых «кодов компенсации» (reimbursement codes) для таких понятий, как «здоровье» или «долголетие». Страховая модель построена на оплате лечения конкретных диагнозов.
Второй значительный фактор — это продолжительность и масштаб исследований. Чтобы научно доказать, что препарат продлевает жизнь, например, на 5 или 10 лет, необходимо проводить испытания на огромной выборке людей в течение десятилетий. Это требует колоссальных затрат, которые невозможно вписать в существующую фармацевтическую бизнес-модель.
Из-за этих причин старение пока не считается отдельным типом заболевания, которое было бы выгодно исследовать с коммерческой точки зрения. В результате многие компании, которые изначально мечтали заниматься долголетием, вынуждены фокусироваться на хронических болезнях. Для таких случаев проще получить страховые выплаты, найти финансирование и доказать эффективность.
Возможно ли проводить испытания лекарств не на людях?
По словам Костиковой, многие стартапы в сфере фармакологии потерпели неудачу, потому что пытались работать по модели IT-компаний, где продукт можно создать за относительно небольшие деньги. В биотехнологиях же потребность в капитале постоянно растет.
Процесс начинается с доклинической разработки, когда ученые выбирают определенную «мишень» (белок) и ищут молекулу, способную на нее воздействовать. Тестирование идет по принципу от простого к сложному: сначала молекулу проверяют на клеточных культурах, затем — на мышах, собаках и иногда на приматах. Когда объем знаний становится достаточным, наступает время переходить к испытаниям на людях.
На этом этапе компания должна обратиться в регуляторные органы (например, Европейское агентство по лекарственным средствам EMA) с особой досье-заявкой (IND filing). Экспертка подчеркивает важную деталь: на начальном этапе регуляторов интересует только безопасность. Они не смотрят на то, насколько эффективными будут лекарства; главное, что требуется от разработчика, — доказать нетоксичность препарата.
Как убеждает Анна, полностью перенести испытания в виртуальное пространство пока невозможно. Во-первых, у науки нет моделей, способных с абсолютной точностью предсказать реакцию живого организма. Во-вторых, мало кто из здоровых волонтеров согласится тестировать на себе молекулу, которая была проверена только на компьютере и не прошла тесты на живых существах.
Стадия доклинических исследований, по оценкам экспертки, требует капитальных вложений до 5 миллионов долларов. Однако дальше идут уже другие цифры. Так, первая фаза клинических испытаний обходится в сумму около 10 миллионов, вторая — 40—50, а заключительная — 150—200 миллионов.
Как объясняет Костикова, рынок биотехнологий состоит из так называемых точек перелома (inflection points). Оценка компании здесь растет не за счет прибыли, которой может не быть годами, а благодаря успешно пройденным этапам испытаний. Ключевая модель многих стартапов — лицензировать свою молекулу крупной фармацевтической компании, что и становится моментом выхода для инвесторов.
Анна замечает, что многие инвесторы, которые вкладывали деньги в биотех как в обычные IT-компании, остаются разочарованными, потому что создание перспективного препарата требует значительно больше времени и колоссальных расходов, чем они ожидали.
Комментарии