Чаму некаторыя лекі каштуюць 2 мільёны даляраў? Тлумачыць эксперт

Пра гэта ў інтэрв’ю ютуб-праекту «Это Осетинская» патлумачыла кіраўніца аддзела аналізу даных біятэх-кампаніі Monte Rosa Therapeutics і сузаснавальніца стартапа Asylia Diagnostics Ганна Косцікава. Раней яна працавала ў буйной фармкампаніі Novartis — ім належыць, напрыклад, Zolgensma.

Як тлумачыць Косцікава, для фармкампаній колькасць хворых — гэта перш за ўсё памер рынку. Напрыклад, меланома, на якую пакутуюць каля 200 тысяч чалавек у ЗША і столькі ж у Еўропе, лічыцца адносна невялікім сегментам. У той жа час рынак недробнаклетачнага раку лёгкага, прастаты ці тоўстай кішкі ахоплівае мільёны людзей, што робіць іх прыярытэтнымі для інвестыцый.

Аднак не толькі гэты фактар уплывае на рашэнне фармкампаній займацца распрацоўкай пэўнага леку:

«Гэта не толькі колькасць пацыентаў, але і гатоўнасць плаціць за гэтае захворванне, а гэта значыць, наколькі гэта сапраўды цяжкае захворванне, наколькі яно на якасці жыцця адбіваецца, як можна растлумачыць страхавым кампаніям, наколькі мы працягваем жыццё чалавеку, як гэта выражаецца ў грошах, якія недаатрымлівае эканоміка і гэтак далей».

Па словах Ганны, страхавыя кампаніі розных краін маюць уласныя ацэнкі кошту года жыцця чалавека. У Вялікабрытаніі ён складае 20—30 тысяч фунтаў (27—40 тысяч даляраў), а ў ЗША — ад 50 да 70 тысяч даляраў. Гэтая матэматыка тлумачыць у тым ліку астранамічны цэннік прэпарата ад спінальнай мышачнай атрафіі (СМА) «Золгенсма» ў 2 мільёны даляраў. Паколькі гэта аднаразовая ін’екцыя, якая вылечвае дзіця і дазваляе яму пражыць усё жыццё, кошт прэпарата як бы падсумоўвае кошт усіх захаваных гадоў.

Колькі каштуе новы лек?

У той жа час, як расказвае Косцікава, высокі кошт лекаў абумоўлены тым, што фармацэўтычная галіна з’яўляецца адной з самых навукаёмістых у свеце. Каб стварыць новы прэпарат, неабходна аб’яднаць намаганні велізарнай колькасці вучоных розных спецыяльнасцяў: хімікаў, біёлагаў, фармаколагаў, дактароў, а таксама экспертаў па біямаркерах і клінічнай распрацоўцы. Гэты складаны спектр спецыялістаў працуе над адзіным прадуктам на працягу вельмі доўгага цыклу, які ўключае мноства прамежкавых этапаў.

Ганна тлумачыць: калі мы гаворым пра мільярдныя выдаткі, гаворка ідзе не пра сабекошт вытворчасці канкрэтнай паспяховай малекулы. Сапраўдная цана ўключае ў сябе кошт усіх сукупных правалаў: дзесяткаў і сотняў іншых малекул, якія былі адсеяны на розных этапах і не дайшлі да рынку.

У выніку, калі з сотні патэнцыйных лекаў да фіналу даходзіць толькі адзін, на гэтую адзіную паспяховую таблетку «нагружаюцца» ўсе страты, панесеныя кампаніяй падчас няўдалых распрацовак.

Чаму хваробы без рынку ў мільярд даляраў не цікавыя фарме

«Калі разлічваецца патэнцыйны рынак для нейкай малекулы, якую мы хочам выкарыстоўваць для пэўнай хваробы, заўсёды фарма арыентуецца на тое, што пікавыя продажы павінны быць не менш за мільярд для малекулы. Калі гэта менш за мільярд у год, то тады ты не хочаш выводзіць гэтую малекулу, таму што ў цябе не акупіцца кошт распрацоўкі і рызыкі, якія ты нясеш», — даводзіць экспертка.

Такая мадэль прыводзіць да таго, што шэраг захворванняў з невялікім рынкам застаецца непрывабным для навуковых даследаванняў. Больш за тое, такі падыход супярэчыць ідэі персаналізаванай медыцыны.

Калі навукоўцы вырашаюць сфакусавацца не на ўсіх пацыентах (напрыклад, з атэрасклерозам), а толькі на 10% тых, каму канкрэтная малекула дапаможа найбольш эфектыўна, яны аўтаматычна ў дзесяць разоў памяншаюць патэнцыйны рынак. Калі пасля такой сегментацыі прыбытак падае ніжэй за мільярд, распрацоўка спыняецца. Кампаніям прасцей і выгадней вырабляць універсальныя лекі для ўсіх запар.

Асабліва складаная сітуацыя складваецца з рэдкімі захворваннямі. Калі на ўсёй планеце на пэўную хваробу пакутуюць, напрыклад, усяго 10 тысяч чалавек, цана лекаў для іх становіцца астранамічнай. Менавіта так з’яўляюцца прэпараты коштам у 2 мільёны даляраў: гэта адзіны спосаб для вытворцы акупіць інвестыцыі ў навуку пры малой колькасці пакупнікоў, тлумачыць Косцікава.

У такіх умовах распрацоўка лекаў для вузкіх груп пацыентаў часта адбываецца дзякуючы філантропам і супольнасцям пацыентаў.

Чаму страхавыя кампаніі не хочуць укладвацца ў даўгалецце?

Падобная логіка ставіць у тупік і тэму даўгалецця. Навукоўцы гатовыя шукаць спосабы запаволіць старэнне, але бізнэс-мадэль гэтага не дазваляе.

Першая фундаментальная праблема заключаецца ў самой сістэме страхавання. У страхавых кампаній проста няма так званых «кодаў кампенсацыі» (reimbursement codes) для такіх паняццяў, як «здароўе» ці «даўгалецце». Страхавая мадэль пабудавана на аплаце лячэння канкрэтных дыягназаў.

Другі істотны фактар — гэта працягласць і маштаб даследаванняў. Каб навукова даказаць, што прэпарат падаўжае жыццё, напрыклад, на 5 ці 10 гадоў, неабходна праводзіць выпрабаванні на велізарнай выбарцы людзей на працягу дзесяцігоддзяў. Гэта патрабуе каласальных выдаткаў, якія немагчыма ўпісаць у існуючую фармацэўтычную бізнэс-мадэль.

Праз гэтыя прычыны старэнне пакуль не лічыцца асобным тыпам захворвання, які было б выгадна даследаваць з камерцыйнага пункту гледжання. У выніку многія кампаніі, якія першапачаткова марылі займацца даўгалеццем, вымушаныя факусавацца на хранічных хваробах. Для такіх выпадкаў прасцей атрымаць страхавыя выплаты, знайсці фінансаванне і даказаць эфектыўнасць.

Ці магчыма праводзіць выпрабаванні лекаў не на людзях?

Па словах Косцікавай, многія стартапы ў сферы фармакалогіі пацярпелі няўдачу, бо спрабавалі працаваць па мадэлі IT-кампаній, дзе прадукт можна стварыць за адносна невялікія грошы. У біятэхналогіях жа патрэба ў капітале пастаянна расце.

Працэс пачынаецца з даклінічнай распрацоўкі, калі навукоўцы выбіраюць пэўную «мішэнь» (бялок) і шукаюць малекулу, здольную на яе ўздзейнічаць. Тэставанне ідзе па прынцыпе ад простага да складанага: спачатку малекулу правяраюць на клетачных культурах, затым — на мышах, сабаках і часам на прыматах. Калі аб’ём ведаў становіцца дастатковым, надыходзіць час пераходзіць да выпрабаванняў на людзях.

На гэтым этапе кампанія мусіць звярнуцца ў рэгулятарныя органы (напрыклад, Еўрапейскае агенцтва па лекавых сродках EMA) з адмысловым дасье-заяўкай (IND filing). Экспертка падкрэслівае важную дэталь: на пачатковым этапе рэгулятараў цікавіць толькі бяспека. Яны не глядзяць на тое, наколькі эфектыўнымі будуць лекі; галоўнае, што патрабуецца ад распрацоўшчыка, — даказаць нетаксічнасць прэпарата.

Як даводзіць Ганна, цалкам перанесці выпрабаванні ў віртуальную прастору пакуль немагчыма. Па-першае, у навукі няма мадэляў, здольных з абсалютнай дакладнасцю прадказаць рэакцыю жывога арганізма. Па-другое, мала хто са здаровых валанцёраў пагодзіцца тэставаць на сабе малекулу, якая была праверана толькі на камп’ютары і не прайшла тэсты на жывых істотах.

Стадыя даклінічных даследаванняў, па ацэнках эксперткі, патрабуе капіталаўкладанняў да 5 мільёнаў даляраў. Аднак далей ідуць ужо іншыя лічбы. Так, першая фаза клінічных выпрабаванняў абыходзіцца ў суму каля 10 мільёнаў, другая — 40—50, а заключная — 150—200 мільёнаў.

Як тлумачыць Косцікава, рынак біятэхналогій складаецца з так званых «кропак пералому» (inflection points). Ацэнка кампаніі тут расце не за кошт прыбытку, якога можа не быць гадамі, а праз паспяхова пройдзеныя этапы выпрабаванняў. Ключавая мадэль многіх стартапаў — ліцэнзаваць сваю малекулу буйной фармацэўтычнай кампаніі, што і становіцца момантам выхаду для інвестараў.

Ганна заўважае, што многія інвестары, якія ўкладалі грошы ў біятэх як у звычайныя IT-кампаніі, застаюцца расчараванымі, бо стварэнне перспектыўнага прэпарата патрабуе значна больш часу і каласальных выдаткаў, чым яны чакалі.

• 6
• 1
• 0
• 0
• 0
• 4
• 0
• 0