Здароўе

У ЗША ўхвалілі першы ў свеце прэпарат на аснове рэдагавання генаў

Новы прэпарат, заснаваны на тэхналогіі «генетычных нажніц», распрацоўшчыкі якой у 2020 годзе атрымалі Нобелеўскую прэмію, дапаможа ў лячэнні серпападобнай анеміі.

Серпападобна-клеткавая анемія. Эрытрацыты ў крыві Серповидно-клеточная анемия Эритроциты в кровотоке Sickle Cell Anemia Red cells in Blood Stream
Серпападобна анемія. Эрытрацыты ў крыві. Фота: Getty Images

Як паведамляе The Wall Street Journal, Упраўленне па санітарным наглядзе за якасцю прадуктаў і медыкаментаў (FDA) ЗША ўхваліла два прэпараты, якія заснаваны на тэхналогіі геннага рэдавагавання CRISPR. Тэхналогія была апісаная ў 2012 годзе, а ў 2020 яе вынаходнікі Эманюэль Шарпанцье і Джэніфер Дуднэ атрымалі Нобелеўскую прэмію па хіміі.

Шлях ад адкрыцця да афіцыйнага ўкаранення заняў трохі больш за 10 гадоў, што з'яўляецца вельмі кароткім перыядам для ператварэння фундаментальнага даследавання ў камерцыйны прадукт.

Новы прэпарат — Casgevy — будуць выкарыстоўваць для лячэння серпападобнай анеміі. Гэта спадчынная паталогія, звязаная з мутацыяй гена, які дапамагае выпрацоўваць неабходны для забеспячэння тканак кіслародам гемаглабін. У выніку мутацыі эрытрацыты, якія нясуць мадыфікаваны гемаглабін, маюць характэрную серпападобную форму.

Такія клеткі становяцца жорсткімі і ліпучымі, што прыводзіць да закупорвання сасудаў, выклікаючы моцны боль. Наступствам зʼяўляецца высокая ўспрымальнасць да сепсісу крыві ў дзяцей да 5 гадоў, сурʼёзныя рэспіраторныя захворванні, ныркавая недастатковасць, слепата, інсульты ў дарослых.

Серпападобная анемія распаўсюджаная пераважна сярод людзей афрыканскага ці афраамерыканскага паходжання. Ва ўсім свеце гэтае захворванне маюць каля 20 мільёнаў чалавек. У ЗША на яго пакутуе каля 100 тысяч чалавек. З іх 20 тысяч маюць цяжкую форму.

Для лячэння ствалавыя клеткі пацыентаў, атрыманыя з іх касцявога мозгу, у лабараторных умовах падвяргаюцца геннаму рэдагаванню. Самі пацыенты праходзяць некалькі дзён хіміятэрапіі, для таго, каб у іх арганізме вызвалілася месца для мадыфікаваных клетак. Затым гэтыя клеткі перасаджваюцца назад. Пасля перасадкі чалавеку трэба знаходзіцца ў бальніцы на працягу некалькіх тыдняў для аднаўлення. Працэдура праводзіцца толькі адзін раз.

Як адзначае выданне, выкарыстанне новых прэпаратаў на пачатковым этапе хутчэй за ўсё будзе абмежаваным з-за высокага кошту (ад 2,2 млн долараў), які не пакрываюць асобныя планы медычнага страхавання. Акрамя таго, пацыентаў можа стрымліваць неабходнасць дастаткова працяглага (некалькі тыдняў) і пакутлівага (хіміятэрапія) лячэння, якое да таго ж можа прывесці да бясплоддзя.

Як паведамляецца, цяпер некалькі кампаній у свеце вядуць распрацоўкі па выкарыстанні CRISPR-тэрапіі пры лячэнні розных захворванняў. У тым ліку хваробаў сэрца, рака і рэдкіх генетычных захворванняў.

Чытайце яшчэ:

Вучоныя змянілі гены дрэваў. Навошта?

Амерыканскія навукоўцы распрацавалі новы метад барацьбы з ракам

У Еўропе хутка могуць дазволіць шырокае выкарыстанне генна-мадыфікаваных раслін

Каментары

Цяпер чытаюць

Пасля паездкі за межы ЕС таямніча знік Анатоль Котаў, былая правая рука Паўла Латушкі52

Пасля паездкі за межы ЕС таямніча знік Анатоль Котаў, былая правая рука Паўла Латушкі

Усе навіны →
Усе навіны

«Нават у мазгі залезлі». Лукашэнка заявіў, што прайшоў поўнае медыцынскае абследаванне27

У Венгрыі расцанілі ўсмешлівы адказ Зяленскага адносна нафтаправода «Дружба» як пагрозы Будапешту5

Зяленскі ў добрым настроі пракаментаваў удары УСУ па нафтаправодзе «Дружба» і рэакцыю на гэта Венгрыі2

У маскоўскім «Дзіцячым свеце» адбыўся выбух, пацярпеў супрацоўнік ФСБ2

Як выглядае вызвалены экс-мэр Херсона да расійскага палону і пасля ФОТАФАКТ3

Яраслава Еўдакімава пахавалі на могілках «Лясныя». Яго правялі пад «Фантазёра» ВІДЭА3

Талібы прыехалі ў Беларусь, каб праверыць, як тут утрымліваюць афганцаў у турмах5

З’явілася ВІДЭА, як «абломкі» БПЛА падаюць на марскі порт ва Усць-Лузе пад Пецярбургам1

У Растоўскай вобласці буйны НПЗ, падпалены ўкраінскім беспілотнікам, гарыць ужо чацвёрты дзень4

больш чытаных навін
больш лайканых навін

Пасля паездкі за межы ЕС таямніча знік Анатоль Котаў, былая правая рука Паўла Латушкі52

Пасля паездкі за межы ЕС таямніча знік Анатоль Котаў, былая правая рука Паўла Латушкі

Галоўнае
Усе навіны →

Заўвага:

 

 

 

 

Закрыць Паведаміць